Pediatrische acute lymfoblastische leukemie (pALL) is de meest voorkomende vorm van bloedkanker bij kinderen.1 Bij een kind met pALLmaakt het beenmerg te veel lymfocyten aan, een soort witte bloedcel. Wanneer dit gebeurt, vullen deze cellen het beenmerg op en voorkomen ze dat het de gebruikelijke hoeveelheid gezonde bloedcellen aanmaakt. Hierdoor wordt het vermogen van het lichaam om zichzelf te verdedigen aangetast en loopt het kind een verhoogd risico op infectie.
"Acuut" betekent dat dit type kanker agressief van aard is en meestal snel erger wordt als het niet onmiddellijk wordt behandeld.
Als onderdeel van het immuunsysteem van het lichaam zijn B-cellen natuurlijke verdedigers van het lichaam. Wanneer B-cellen kankerachtig worden, kunnen ze ongecontroleerd groeien en een type bloedkanker veroorzaken dat B-cel pediatrische acute lymfoblastische leukemie wordt genoemd (pALL).2
Bij pediatrische acute lymfoblastische leukemie (pALL) patiënten beperken abnormale cellen in het beenmerg de aanmaak van rode bloedcellen die zuurstof vervoeren, andere soorten witte bloedcellen en bloedplaatjes. Als gevolg, pALL patiënten kunnen bloedarmoede hebben, meer kans hebben op infecties en gemakkelijk blauwe plekken of bloedingen krijgen.3 Terwijl veel kinderen met pALL herstellen na hun eerste behandeling, sommigen niet.4
Wist je dat? Volgens de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) 55,767 gevallen van kanker5 werden in 0 gediagnosticeerd bij Zuidoost-Aziatische kinderen van 14-2020 jaar oud.
Om te bepalen of een persoon pediatrische acute lymfoblastische leukemie heeft (pALL)6, zal de arts vragen stellen over de medische geschiedenis van de persoon, de medische geschiedenis van de familie, gevolgd door een lichamelijk onderzoek om te zoeken naar mogelijke tekenen van de ziekte, zoals gezwollen lymfeklieren.
Eerst een bloedonderzoek wordt afgenomen om het aantal bloedcellen, lever- en nierfunctie te controleren. Als de resultaten een hoog aantal abnormale witte bloedcellen laten zien, kan dit een teken zijn van pALL. Uw zorgteam kan u dan doorverwijzen naar een hematoloog om u te helpen bij de volgende behandelingsstappen.
Om een diagnose van te bevestigen pALLwordt een monster uit het beenmerg genomen voor verder onderzoek. Beeldvormingsonderzoeken, zoals röntgenscans, CT-scans, MRI of echografie, kunnen ook worden gedaan om beter te begrijpen waar de leukemiecellen zich hebben verspreid.
Het ontbreken van gezonde bloedcellen veroorzaakt de meeste symptomen van pediatrische acute lymfoblastische leukemie (pALL). Veel voorkomende symptomen van acute lymfoblastische leukemie waar u op moet letten, zijn onder meer7:
In sommige gevallen kunnen de aangetaste cellen zich vanuit de bloedbaan naar het centrale zenuwstelsel verspreiden. Het veroorzaakt dus neurologische symptomen (gerelateerd aan de hersenen en het zenuwstelsel), waaronder hoofdpijn, toevallen of toevallen, wazig zien en duizeligheid.
Risicofactoren verwijzen naar alles wat iemands risico op het krijgen van kanker verhoogt, maar ze bepalen niet de diagnose pediatrische acute lymfoblastische leukemie (pALL) patiënten hebben mogelijk weinig of geen bekende risicofactoren. Volgens de statistieken is het risico voor ontwikkeling pALL is het hoogst bij kinderen jonger dan 5 jaar.19
Factoren binnen uw controle
Factoren buiten uw macht
Studies hebben aangetoond dat met de juiste behandeling patiënten met pediatrische acute lymfoblastische leukemie (pALL) hebben:
Ongeveer 20% van de patiënten met B-cel pediatrische acute lymfoblastische leukemie (pALL) zal geen succes hebben bij de eerste behandelingen.11 Dit betekent dat hun kanker niet op de behandeling reageerde (refractaire acute lymfoblastische leukemie).
Sommige patiënten die hersteld waren of een afname van de symptomen van acute lymfoblastische leukemie zagen, melden later dat ze een lager aantal normale bloedcellen hebben, terwijl ze ook een terugkeer van leukemiecellen in hun beenmerg zien. Dit betekent dat hun kanker is teruggekeerd (recidiverende acute lymfoblastische leukemie).
In het verleden waren de behandelingsopties voor patiënten met recidiverende of refractaire B-cel pediatrische acute lymfoblastische leukemie (pALL) omvatten chemotherapie, bestraling of stamceltransplantatie. Sindsdien hebben wetenschappelijke vooruitgang en medisch onderzoek de deur geopend voor nieuwe behandelingen, zoals CAR-T-celtherapie.
In de kankerzorg zijn behandelingsopties en aanbevelingen afhankelijk van verschillende factoren12, inclusief het subtype en de classificatie van pediatrische acute lymfoblastische leukemie (pALL), mogelijke bijwerkingen, leeftijd en algehele gezondheid. Wat voor uw kind het beste traject is, kunt u het beste met uw zorgteam overleggen.
CAR-T-celtherapie, of chimere antigeenreceptor-T-celtherapie, is een vorm van immunotherapie die het natuurlijke vermogen van het lichaam om kanker te behandelen verbetert door gebruik te maken van gemodificeerde T-cellen.
CAR-T-celtherapie omvat het veranderen van de T-cellen van het lichaam, een soort witte bloedcellen die in het immuunsysteem worden aangetroffen, met nieuwe receptoren. Deze receptor wordt een chimere antigeenreceptor of CAR genoemd en helpt de verspreiding van kankercellen in het bloed te richten en te stoppen.
Om de T-cellen te verzamelen, wordt het bloed van de patiënt afgenomen via een proces dat Leukaphereis wordt genoemd. Dit proces duurt 3-6 uur om de T-cellen uit het lichaam te halen.
De verzamelde T-cellen van de patiënt zullen in een gespecialiseerde productiefaciliteit opnieuw worden geprogrammeerd tot CAR-T-cellen. Het proces duurt gewoonlijk 3 tot 4 weken, maar de timing en de productieresultaten kunnen variëren.
Vóór de infusie beslist de arts of een korte chemokuur nodig is om het lichaam voor te bereiden. Zodra het behandelteam besluit dat de patiënt er klaar voor is, krijgt de patiënt CAR-T-cellen via een enkele infusie die minder dan 30 minuten duurt. In dit stadium kan de toename van CAR-T-cellen de immuuncompetentie van de patiënt (of zijn vermogen om weerstand te bieden) tegen kankercellen vergroten.
Op korte termijn is regelmatige controle om bijwerkingen te beheersen essentieel. Of het infuus nu in een intramurale of poliklinische setting is ontvangen, het is noodzakelijk om ten minste 4 weken in de buurt van het behandelcentrum te blijven.
Op de lange termijn zal het behandelteam een monitoringplan opstellen voor voortdurende follow-ups. De Food and Drug Administration (FDA) beveelt aan dat alle patiënten gedurende 15 jaar na de infusie worden gevolgd. Het behandelteam zal de patiënt voor deze follow-up deelname aanbieden aan een langetermijnregistratie uitgevoerd door het Centre for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR). Deze informatie wordt gebruikt om toekomstige patiënten te helpen en draagt bij aan het begrijpen van de effecten van CAR-T-celtherapie in de echte wereld, buiten klinische onderzoeken.
CAR-T-celtherapie onderscheidt zich van andere kankertherapieën omdat het een geïndividualiseerde therapie is die speciaal voor de patiënt is gemaakt.
Het infuus van elke patiënt wordt gemaakt op basis van de T-cellen in hun eigen immuunsysteem. CAR-T-cellen kunnen actief blijven in het lichaam en fungeren als een ‘levend medicijn’ om de groei van nieuwe cellen die kanker kunnen worden, te stoppen.20 Langetermijngegevens suggereren dat sommige patiënten binnen enkele maanden na de behandeling herstelden, wat betekent dat alle tekenen en symptomen van hun leukemie verdwenen zijn.
In tegenstelling tot andere behandelingen is CAR-T-therapie bedoeld als een eenmalige behandeling, met of zonder ziekenhuisopname (en kan worden uitgevoerd in een klinische of poliklinische setting). In de meeste gevallen is een korte chemokuur nodig. om het lichaam van uw kind voor te bereiden op de infusie.
Bij CAR-T-therapie is geen donor nodig, omdat voor de behandeling de eigen cellen worden gebruikt. Het is dus nuttig voor patiënten die mogelijk niet in aanmerking komen voor stamceltransplantatie vanwege andere comorbiditeiten, terwijl ze niet de risico's dragen die aan een transplantatie zijn verbonden. Het wordt beschouwd als een algemeen bestudeerde en veilige optie.
CAR-T-celtherapie kan de volgende stap zijn als de initiële behandelingen niet hebben gewerkt en de kanker is teruggekeerd. Het is belangrijk om te zoeken naar een tweede mening om te bepalen of CAR-T-celtherapie geschikt is voor uw kind.
De gezondheid van T-cellen neemt in de loop van de tijd af en wordt ook beïnvloed door aanvullende behandelingslijnen, zoals chemotherapie, waardoor de algehele respons van uw kind op CAR-T-therapie afneemt.
Vanwege de agressieve aard van de ziekte, T-cellen die in eerdere stadia zijn verzameld, kunnen leiden tot betere resultaten en een grotere kans op volledig herstel.24 T-cellen kunnen maximaal 2 jaar worden ingevroren.
Download hier de gespreksleidraad ter ondersteuning van de verschillende gesprekken met uw zorgteamBruin, P., et al. (2020). Pediatrische acute lymfoblastische leukemie, versie 2.2020, NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology. Tijdschrift van het National Comprehensive Cancer Network: JNCCN, 18(1), 81-112. doi:10.6004/jnccn.2020.0001
Een gids voor zorgverleners voor Kymriah-therapie, 2019 (11/19, KYM-1223352) – overgenomen uit de bron van Novartis
Acute lymfoblastische leukemie (ALL). (nd-b). Opgehaald op 11 maart 2022 van de website Kidshealth.org: https://kidshealth.org/en/parents/all.html
Acute lymfoblastische leukemie (ALL). (n-a). Opgehaald op 11 maart 2022 van de Stjude.org-website: https://www.stjude.org/disease/acutelymphoblastic-leukemia-all.html
Searo (regio Zuidoost-Azië). (zn). Opgehaald op 11 maart 2022 van de Who.int-website: https://www.who.int/cancer/countryprofiles/SEARO_profile082020.pdf
Tests voor acute lymfatische leukemie (ALL). (zn). Opgehaald op 11 maart 2022 van de website Cancer.org: https://www.cancer.org/cancer/acute-lymphocytic-leukemia/detection-diagnosis-staging/how-diagnosed.html
Tekenen en symptomen van acute lymfatische leukemie (ALL). (zn). Opgehaald op 11 maart 2022 van de website Cancer.org: https://www.cancer.org/cancer/acute-lymphocytic-leukemia/detection-diagnosis-staging/signs-symptoms.html
Risicofactoren voor acute lymfatische leukemie (ALL). (zn). Opgehaald op 11 maart 2022 van de website Cancer.org: https://www.cancer.org/cancer/acute-lymphocytic-leukemia/causes-risks-prevention/risk-factors.html
Kinderkanker. (zn). Opgehaald op 11 maart 2022 van de Com.sg-website: https://www.ncis.com.sg/Cancer-Information/About-Cancer/Pages/Paediatric-Cancer.aspx
Yi, M., Zhou, L., Li, A., Luo, S., & Wu, K. (2020). Wereldwijde last en trend van acute lymfatische leukemie van 1990 tot 2017.Aging, 12(22), 22869–22891.doi:10.18632/aging.103982
Wat is acute lymfoblastische leukemie bij kinderen? (zn). Opgehaald op 11 maart 2022 van de website Kymriah.com: https://www.us.kymriah.com/acutelymphoblastic-leukemia-children/about-b-cell-all/understanding-b-cell-all/
Leukemie - acuut lymfatisch - ALL - behandelingsopties. (2012, 25 juni). Opgehaald op 11 maart 2022 van de website Cancer.Net: https://www.cancer.net/cancer-types/leukemia-acute-lymphocytic-all/treatment-options
Chemotherapie voor acute lymfatische leukemie (ALL). (zn). Opgehaald op 11 maart 2022 van de website Cancer.org: https://www.cancer.org/cancer/acutelymphocytic-leukemia/treating/chemotherapy.html
Wat u moet weten over acute lymfoblastische leukemie. (zn). Opgehaald op 11 maart 2022 van de Kucancercenter.org-website: https://www.kucancercenter.org/news-room/blog/2020/10/what-you-should-know-acute-lymfoblastic-leukemia
Terugval bij acute lymfoblastische leukemie (ALL). (2019). Leukemie zorg.
Cleveland Clinic Kanker. (zn). Resistentie tegen chemotherapie. Opgehaald op 11 maart 2022 van de website Chemocare.com: https://chemocare.com/chemotherapy/what-is-chemotherapy/what-is-drug-resistance.aspx
Bestralingstherapie voor acute lymfatische leukemie (ALL). (zn). Opgehaald op 11 maart 2022 van de website Cancer.org: https://www.cancer.org/cancer/acute-lymphocytic-leukemia/treating/radiation-therapy.html
Gerichte therapie voor acute lymfatische leukemie (ALL). (zn). Opgehaald op 11 maart 2022 van de website Cancer.org: https://www.cancer.org/cancer/acute-lymphocytic-leukemia/treating/targeted-therapy.html
Stamceltransplantatie voor acute lymfatische leukemie (ALL). (zn). Opgehaald op 11 maart 2022 van de website Cancer.org: https://www.cancer.org/cancer/acute-lymphocytic-leukemia/treating/bone-marrow-stem-cell.html
T, J. (2011). Stamceltransplantatie: soorten, risico's en voordelen. Journal of Stem Cell Research & Therapy, 01(03). doi:10.4172/2157-7633.1000114
Acute lymfatische leukemie (ALL): stamceltransplantatie. (zn). Opgehaald op 11 maart 2022 van de website Rochester.edu: https://www.urmc.rochester.edu/encyclopedia/content.aspx?contenttypeid=34&contentid=BALLT12
Immunotherapie voor acute lymfatische leukemie (ALL). (zn). Opgehaald op 11 maart 2022 van de website Cancer.org: https://www.cancer.org/cancer/acute-lymphocytic-leukemia/treating/monoklonal-antibodies.html
CAR T Gids voor patiënten en zorgverleners, Eerlijk gezegd over kanker, Cancer Support Community en Gilda's Club, Hoofdstuk 1 Pagina 2
Künkele, A, .Brown, C., Beebe, A., Mgebroff, S., Johnson, A, J., Taraseviciute, C.mA., Rolcyzynski, LS, Chang, CA, Finney, OC, Park, JR, & Jensen, MC (2019). Vervaardiging van chimere antigeenreceptor-T-cellen uit gemobiliseerde gecryopreserveerde perifere bloedstamceleenheden hangt af van monocytendepletie. Biologie van bloed- en mergtransplantatie, 25(2), 223-232. https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2018.10.004
Disclaimer:Dit is een wereldwijde website voor informatie over CAR-T-celtherapie en is bedoeld voor patiënten en zorgverleners buiten de VS. De informatie op de site is niet landspecifiek en kan informatie bevatten die buiten de goedgekeurde indicatie valt in het land waarin u zich bevindt.