Leucemia linfoblastica acuta pediatrica (pALL) è il tipo più comune di tumore del sangue diagnosticato tra i bambini.1 In un bambino con pALL, il midollo osseo produce troppi linfociti, un tipo di globuli bianchi. Quando ciò accade, queste cellule riempiono il midollo osseo e gli impediscono di produrre la solita quantità di globuli sani. In tal modo, influenzando la capacità del corpo di difendersi e mettendo il bambino a maggior rischio di infezione.
"Acuto" significa che questo tipo di cancro è di natura aggressiva e di solito peggiora rapidamente se non viene trattato immediatamente.
Come parte del sistema immunitario del corpo, le cellule B sono difensori naturali del corpo. Quando le cellule B diventano cancerose, possono crescere senza controllo e causare un tipo di tumore del sangue chiamato leucemia linfoblastica acuta pediatrica a cellule B (pALL).2
Nella leucemia linfoblastica acuta pediatrica (pALL), cellule anomale nel midollo osseo limitano la produzione di globuli rossi che trasportano ossigeno, altri tipi di globuli bianchi e piastrine. Di conseguenza, pALL i pazienti possono essere anemici, con maggiori probabilità di contrarre infezioni e lividi o sanguinare facilmente.3 Mentre molti bambini con pALL recuperare dopo il primo trattamento, alcuni no.4
Lo sapevate? Secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), 55,767 casi di cancro5 sono stati diagnosticati in bambini del sud-est asiatico di età compresa tra 0 e 14 anni nel 2020.
Per determinare se una persona ha la leucemia linfoblastica acuta pediatrica (pALL)6, il medico chiederà la storia medica della persona, la storia medica della famiglia, seguita da un esame fisico per cercare possibili segni della malattia, come i linfonodi ingrossati.
Innanzitutto, un esame del sangue viene prelevato per controllare la conta delle cellule del sangue, la funzionalità epatica e renale. Se i risultati mostrano un numero elevato di globuli bianchi anormali, potrebbe essere un segno di pALL. Il tuo team di assistenza potrebbe quindi indirizzarti a un ematologo per aiutarti a guidare le fasi successive del trattamento.
Per confermare una diagnosi di pALL, viene prelevato un campione dal midollo osseo per ulteriori test. Possono anche essere eseguiti studi di imaging, come scansioni a raggi X, scansioni TC, risonanza magnetica o ultrasuoni, per una migliore comprensione di dove si sono diffuse le cellule leucemiche.
La mancanza di globuli sani causa la maggior parte dei sintomi della leucemia linfoblastica acuta pediatrica (pALL). I sintomi comuni della leucemia linfoblastica acuta a cui prestare attenzione includono7:
In alcuni casi, le cellule colpite possono diffondersi dal flusso sanguigno al sistema nervoso centrale. Pertanto, causando sintomi neurologici (correlati al cervello e al sistema nervoso), inclusi mal di testa, convulsioni o convulsioni, visione offuscata e vertigini.
I fattori di rischio si riferiscono a tutto ciò che aumenta il rischio di contrarre il cancro, ma non determinano la diagnosi di leucemia linfoblastica acuta pediatrica (pALL) i pazienti possono avere pochi o nessun fattore di rischio noto. Secondo le statistiche, il rischio di sviluppo pALL è più alto nei bambini sotto i 5 anni.19
Fattori sotto il tuo controllo
Fattori al di fuori del tuo controllo
Gli studi hanno dimostrato che con il trattamento adeguato, i pazienti con leucemia linfoblastica acuta pediatrica (pALL) Avere:
Circa il 20% dei pazienti con leucemia linfoblastica acuta pediatrica a cellule B (pALL) non avrà successo con i trattamenti iniziali.11 Ciò significa che il loro cancro non ha risposto al trattamento (leucemia linfoblastica acuta refrattaria).
Alcuni pazienti che si sono ripresi o hanno visto una diminuzione dei sintomi della leucemia linfoblastica acuta in seguito riferiscono di avere un numero inferiore di cellule del sangue normali e di vedere anche un ritorno delle cellule leucemiche nel loro midollo osseo. Ciò significa che il loro cancro è tornato (leucemia linfoblastica acuta recidivante).
In passato, le opzioni terapeutiche per i pazienti con leucemia linfoblastica acuta pediatrica a cellule B recidivante o refrattaria (pALL) includevano chemioterapia, radioterapia o trapianto di cellule staminali. Da allora, i progressi scientifici e la ricerca medica hanno aperto le porte a nuovi trattamenti, come la terapia con cellule CAR-T.
Nella cura del cancro, le opzioni terapeutiche e le raccomandazioni dipendono da diversi fattori12, compreso il sottotipo e la classificazione della leucemia linfoblastica acuta pediatrica (pALL), possibili effetti collaterali, età e salute generale. È meglio consultare il proprio team di assistenza su quale sia il viaggio migliore per il proprio bambino.
La terapia con cellule CAR-T, o terapia con cellule T del recettore dell'antigene chimerico, è un tipo di immunoterapia che migliora la capacità naturale del corpo di curare il cancro utilizzando cellule T modificate.
La terapia con cellule CAR-T comporta l’alterazione delle cellule T del corpo, un tipo di globuli bianchi presenti nel sistema immunitario, con nuovi recettori. Questo recettore è chiamato recettore dell’antigene chimerico, o CAR, e aiuta a colpire e fermare la diffusione delle cellule tumorali nel sangue.
Per raccogliere le cellule T, il sangue del paziente viene prelevato attraverso un processo chiamato Leukaphereis. Questo processo richiede 3-6 ore per estrarre le cellule T dal corpo.
Le cellule T raccolte dal paziente verranno riprogrammate in cellule CAR-T presso un impianto di produzione specializzato. Il processo richiede solitamente dalle 3 alle 4 settimane, ma i tempi e i risultati di produzione possono variare.
Prima dell’infusione, il medico decide se è necessario un breve ciclo di chemioterapia per preparare il corpo. Una volta che il team di trattamento decide che il paziente è pronto, il paziente riceverà cellule CAR-T attraverso un’unica infusione che richiede meno di 30 minuti. In questa fase, l'aumento delle cellule CAR-T può migliorare la competenza immunitaria del paziente (o la sua capacità di resistere) contro le cellule tumorali.
A breve termine, è essenziale un monitoraggio regolare per gestire gli effetti collaterali. Indipendentemente dal fatto che l'infusione sia stata ricevuta in regime di ricovero o ambulatoriale, sarà necessario rimanere vicino al centro di cura per almeno 4 settimane.
A lungo termine, il team di trattamento stabilirà un piano di monitoraggio per i follow-up continui. La Food and Drug Administration (FDA) raccomanda che tutti i pazienti siano seguiti per 15 anni dopo l'infusione. Il team di trattamento offrirà al paziente la partecipazione a un registro a lungo termine condotto dal Centro internazionale per la ricerca sui trapianti di sangue e midollo (CIBMTR) per questo follow-up. Queste informazioni vengono utilizzate per aiutare i futuri pazienti e contribuiscono a comprendere gli effetti della terapia con cellule CAR-T nel mondo reale al di fuori degli studi clinici.
La terapia con cellule CAR-T si distingue dalle altre terapie antitumorali perché è una terapia personalizzata creata appositamente per il paziente.
L'infusione di ciascun paziente viene creata dalle cellule T del proprio sistema immunitario. Le cellule CAR-T possono rimanere attive nel corpo e agire come un “farmaco vivente” per fermare la crescita di eventuali nuove cellule che potrebbero diventare cancerose.20 I dati a lungo termine suggeriscono che alcuni pazienti si sono ripresi entro pochi mesi dal trattamento, il che significa che tutti i segni e i sintomi della loro leucemia sono scomparsi.
A differenza di altri trattamenti, la terapia CAR-T è progettata per essere un trattamento una tantum con o senza ricovero ospedaliero (e può essere eseguita in regime ospedaliero o ambulatoriale). Nella maggior parte dei casi, è necessario un breve ciclo di chemioterapia. per preparare il corpo del suo bambino all'infusione.
La terapia CAR-T non richiede un donatore poiché utilizza le proprie cellule per il trattamento. Pertanto, è utile per i pazienti che potrebbero non essere idonei al trapianto di cellule staminali a causa di altre comorbilità, pur non sopportando i rischi associati al trapianto. È considerata un'opzione ampiamente studiata e sicura.
La terapia con cellule CAR-T potrebbe essere il passo successivo se i trattamenti iniziali non hanno funzionato e il cancro è tornato. È importante cercare un seconda opinione per determinare se la terapia con cellule CAR-T è adatta a tuo figlio.
La salute delle cellule T diminuisce nel tempo ed è influenzata anche da ulteriori linee di trattamento, come la chemioterapia, che quindi riduce i tassi di risposta complessiva del bambino alla terapia CAR-T.
A causa della natura aggressiva della malattia, Le cellule T raccolte nelle fasi precedenti possono portare a risultati migliori e maggiori possibilità di recupero completo.24 Le cellule T possono essere crioconservate fino a 2 anni.
Scarica qui la guida alla discussione per supportare le varie conversazioni con il tuo team di assistenzaMarrone, P., et al. (2020). Leucemia linfoblastica acuta pediatrica, versione 2.2020, NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology. Giornale del National Comprehensive Cancer Network: JNCCN, 18(1), 81–112. doi:10.6004/jnccn.2020.0001
A Caregiver's Guide to Kymriah Therapy, 2019 (11/19, KYM-1223352) – estratto dalla risorsa Novartis
Leucemia linfoblastica acuta (ALL). (nd-b). Estratto l'11 marzo 2022 dal sito Web Kidshealth.org: https://kidshealth.org/en/parents/all.html
Leucemia linfoblastica acuta (ALL). (nd-a). Estratto l'11 marzo 2022 dal sito Web Stjude.org: https://www.stjude.org/disease/acutelymphoblastic-leukemia-all.html
Searo (regione del sud-est asiatico). (nd). Estratto l'11 marzo 2022 dal sito Web Who.int: https://www.who.int/cancer/countryprofiles/SEARO_profile082020.pdf
Test per la leucemia linfocitica acuta (ALL). (nd). Estratto l'11 marzo 2022 dal sito Web Cancer.org: https://www.cancer.org/cancer/acute-lymphocytic-leukemia/detection-diagnosis-staging/how-diagnosed.html
Segni e sintomi di leucemia linfocitica acuta (ALL). (nd). Estratto l'11 marzo 2022 dal sito Web Cancer.org: https://www.cancer.org/cancer/acute-lymphocytic-leukemia/detection-diagnosis-staging/signs-symptoms.html
Fattori di rischio per la leucemia linfocitica acuta (ALL). (nd). Estratto l'11 marzo 2022 dal sito Web Cancer.org: https://www.cancer.org/cancer/acute-lymphocytic-leukemia/causes-risks-prevention/risk-factors.html
Cancro pediatrico. (nd). Estratto l'11 marzo 2022 dal sito Web di Com.sg: https://www.ncis.com.sg/Cancer-Information/About-Cancer/Pages/Paediatric-Cancer.aspx
Yi, M., Zhou, L., Li, A., Luo, S. e Wu, K. (2020). Carico globale e trend della leucemia linfoblastica acuta dal 1990 al 2017.Aging, 12(22), 22869–22891.doi:10.18632/aging.103982
Cos'è la leucemia linfoblastica acuta infantile? (nd). Estratto l'11 marzo 2022 dal sito Web Kymriah.com: https://www.us.kymriah.com/acutelymphoblastic-leukemia-children/about-b-cell-all/understanding-b-cell-all/
Leucemia – linfocitica acuta – ALL – opzioni di trattamento. (2012, 25 giugno). Estratto l'11 marzo 2022 dal sito Web Cancer.Net: https://www.cancer.net/cancer-types/leukemia-acute-lymphocytic-all/treatment-options
Chemioterapia per la leucemia linfocitica acuta (ALL). (nd). Estratto l'11 marzo 2022 dal sito Web Cancer.org: https://www.cancer.org/cancer/acutelymphocytic-leukemia/treating/chemotherapy.html
Cosa dovresti sapere sulla leucemia linfoblastica acuta. (nd). Estratto l'11 marzo 2022 dal sito Web Kucancercenter.org: https://www.kucancercenter.org/news-room/blog/2020/10/what-you-should-know-acute-lymphoblastic-leukemia
Recidiva nella leucemia linfoblastica acuta (ALL). (2019). Cura della leucemia.
Cancro della clinica di Cleveland. (nd). Resistenza alla chemioterapia. Estratto l'11 marzo 2022 dal sito Web Chemocare.com: https://chemocare.com/chemotherapy/what-is-chemotherapy/what-is-drug-resistance.aspx
Radioterapia per la leucemia linfocitica acuta (ALL). (nd). Estratto l'11 marzo 2022 dal sito Web Cancer.org: https://www.cancer.org/cancer/acute-lymphocytic-leukemia/treating/radiation-therapy.html
Terapia mirata per la leucemia linfocitica acuta (ALL). (nd). Estratto l'11 marzo 2022 dal sito Web Cancer.org: https://www.cancer.org/cancer/acute-lymphocytic-leukemia/treating/targeted-therapy.html
Trapianto di cellule staminali per la leucemia linfocitica acuta (ALL). (nd). Estratto l'11 marzo 2022 dal sito Web Cancer.org: https://www.cancer.org/cancer/acute-lymphocytic-leukemia/treating/bone-marrow-stem-cell.html
T, J. (2011). Trapianto di cellule staminali: tipi, rischi e benefici. Giornale di ricerca e terapia sulle cellule staminali, 01 (03). doi:10.4172/2157-7633.1000114
Leucemia linfocitica acuta (ALL): trapianto di cellule staminali. (nd). Estratto l'11 marzo 2022 dal sito Web Rochester.edu: https://www.urmc.rochester.edu/encyclopedia/content.aspx?contenttypeid=34&contentid=BALLT12
Immunoterapia per la leucemia linfocitica acuta (ALL). (nd). Estratto l'11 marzo 2022 dal sito Web Cancer.org: https://www.cancer.org/cancer/acute-lymphocytic-leukemia/treating/monoclonal-antibodies.html
CAR T Guida per il paziente e l'assistente, Parlare francamente di cancro, Comunità di supporto per il cancro e Gilda's Club, Capitolo 1 Pagina 2
Künkele,A,.Brown, C., Beebe, A., Mgebroff, S., Johnson, A, J., Taraseviciute, C.mA., Rolcyzynski, LS, Chang, CA,Finney, OC, Park, JR, & Jensen, MC (2019). La produzione di cellule T del recettore dell'antigene chimerico da unità di cellule staminali del sangue periferico crioconservate mobilizzate dipende dalla deplezione dei monociti. Biologia del trapianto di sangue e midollo, 25(2), 223-232. https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2018.10.004
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