Leucemia linfoblastica acuta pediatrica (pALL) è un tipo di tumore del sangue che si verifica quando il midollo osseo produce troppi linfociti (un tipo di globuli bianchi). Quando ciò accade, c'è meno spazio per globuli bianchi, globuli rossi e piastrine sani nel sangue.2
Le cellule B, insieme ad altre cellule, costituiscono il sistema immunitario del corpo.3 Le cellule B cancerose possono causare un tumore del sangue chiamato leucemia linfoblastica acuta pediatrica a cellule B (pALL), che è la forma più comune di leucemia pediatrica.4 Sintomi di pALL includono essere più inclini alle infezioni, anemici e lividi o sanguinamento facilmente.5
La chemioterapia consiste spesso in una combinazione di diversi farmaci che aiutano a fermare la diffusione delle cellule tumorali in rapida crescita.7
Un tipo di trattamento in cui parti specifiche delle cellule tumorali vengono identificate e bloccate per impedirne la diffusione.8 Spesso può essere utilizzato da solo o in combinazione con altre terapie, come la chemioterapia o la radioterapia.
Il sistema immunitario del paziente viene rafforzato utilizzando farmaci per riconoscere e trattare meglio le cellule tumorali.9 Ciò include inibitori del checkpoint immunitario, modulatori del sistema immunitario, anticorpi monoclonali e terapia con cellule T.
CAR-T la terapia cellulare è un tipo di immunoterapia in cui i recettori CAR sono usati per trattare il cancro con cellule immunitarie alterate. Questi globuli bianchi appositamente alterati, chiamati cellule T, vengono modificati per trovare e fermare la diffusione delle cellule tumorali nel corpo.10
Le radiazioni ad alta energia vengono utilizzate per trattare le cellule tumorali. È un passaggio importante prima di un trapianto di midollo osseo o di cellule staminali.11
Il midollo osseo compromesso o malato viene sostituito con cellule sane del midollo osseo del paziente o di un donatore idoneo.12
CAR-T la terapia cellulare sfrutta le difese naturali del corpo per curare il cancro.13
CAR-T la terapia prevede l'alterazione delle cellule T del bambino, un tipo di globuli bianchi presenti nel sistema immunitario, con nuovi recettori chimerici dell'antigene (o CAR in breve). Quando il CAR è combinato con le cellule T di tuo figlio, il CAR-T la terapia cellulare migliora la capacità naturale del corpo di trattare il cancro con cellule T riprogrammate.
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da quando la prima terapia approvata dalla FDA è stata resa disponibile nel 2017.14, 15
CAR-T la terapia cellulare è un trattamento individualizzato a base di cellule T del corpo. Tuttavia, i dati mostrano che la salute delle cellule T diminuirà nel tempo e si tradurrà in esiti peggiori soprattutto quando sono stati eseguiti trattamenti aggiuntivi come la chemioterapia.
Trattamento potenzialmente curativo per
pazienti che non rispondono bene
trattamenti iniziali (refrattari) o malattie che si sono ripresentate (ricadute)
Sfrutta il potere di tuo figlio
propri linfociti T da rilevare e trattare
cellule B cancerose
Una singola infusione una tantum
trattamento con o senza
ricovero
CAR-T la terapia cellulare per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta è un'opzione di trattamento della leucemia una tantum, potenzialmente curativa e innovativa. È approvato in tutto il mondo (dalla FDA dal 2017 e da oltre 30 altre autorità sanitarie) per i pazienti che hanno alcuni tipi di leucemia e linfoma, inclusa la leucemia linfoblastica acuta pediatrica (pALL) e linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL).
Mentre l'obiettivo di CAR-T terapia cellulare è il recupero a lungo termine del cancro, è importante notare che non tutti i pazienti risponderanno allo stesso modo al trattamento della leucemia linfoblastica acuta.
Se stai pensando CAR-T terapia cellulare come trattamento per il tuo bambino affetto da leucemia linfoblastica acuta recidivante o refrattaria, siamo qui per supportarti nella gestione della sua condizione e aiutare te e tuo figlio in questo percorso terapeutico. Ottieni informazioni sulle sedi dei centri di trattamento approvati, domande frequenti e altro ancora.
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Brochure paziente Yescarta – estratta dalla risorsa Novartis
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