Leucemia linfoblastica acuta pediatrica (pALL) è un tipo di tumore del sangue che si verifica quando il midollo osseo produce troppi linfociti (un tipo di globuli bianchi). Quando ciò accade, c'è meno spazio per globuli bianchi, globuli rossi e piastrine sani nel sangue.2
Le cellule B, insieme ad altre cellule, costituiscono il sistema immunitario del corpo.3 Le cellule B cancerose possono causare un tumore del sangue chiamato leucemia linfoblastica acuta pediatrica a cellule B (pALL), che è la forma più comune di leucemia pediatrica.4 Sintomi di pALL includono essere più inclini alle infezioni, anemici e lividi o sanguinamento facilmente.5
La chemioterapia consiste spesso in una combinazione di diversi farmaci che aiutano a fermare la diffusione delle cellule tumorali in rapida crescita.7
Un tipo di trattamento in cui parti specifiche delle cellule tumorali vengono identificate e bloccate per impedirne la diffusione.8 Spesso può essere utilizzato da solo o in combinazione con altre terapie, come la chemioterapia o la radioterapia.
Il sistema immunitario del paziente viene rafforzato utilizzando farmaci per riconoscere e trattare meglio le cellule tumorali.9 Ciò include inibitori del checkpoint immunitario, modulatori del sistema immunitario, anticorpi monoclonali e terapia con cellule T.
La terapia con cellule CAR-T è un tipo di immunoterapia in cui i recettori CAR vengono utilizzati per trattare il cancro con cellule immunitarie alterate. Questi globuli bianchi appositamente alterati, chiamati cellule T, vengono modificati per trovare e fermare la diffusione delle cellule tumorali nel corpo.10
Le radiazioni ad alta energia vengono utilizzate per trattare le cellule tumorali. È un passaggio importante prima di un trapianto di midollo osseo o di cellule staminali.11
Il midollo osseo compromesso o malato viene sostituito con cellule sane del midollo osseo del paziente o di un donatore idoneo.12
La terapia con cellule CAR-T sfrutta le difese naturali dell'organismo per curare il cancro.13
La terapia CAR-T comporta l'alterazione delle cellule T del bambino, un tipo di globuli bianchi presenti nel sistema immunitario, con nuovi recettori antigenici chimerici (o CAR in breve). Quando il CAR viene combinato con le cellule T del bambino, la terapia con cellule CAR-T migliora la capacità naturale del corpo di curare il cancro con cellule T riprogrammate.
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da quando la prima terapia approvata dalla FDA è stata resa disponibile nel 2017.14, 15
La terapia con cellule CAR-T è un trattamento personalizzato a base di cellule T del corpo stesso. Tuttavia, i dati mostrano che la salute delle cellule T diminuirà nel tempo e si tradurrà in risultati peggiori, soprattutto quando sono stati eseguiti trattamenti aggiuntivi come la chemioterapia.
Trattamento potenzialmente curativo per
pazienti che non rispondono bene
trattamenti iniziali (refrattari) o malattie che si sono ripresentate (ricadute)
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propri linfociti T da rilevare e trattare
cellule B cancerose
Una singola infusione una tantum
trattamento con o senza
ricovero
La terapia con cellule CAR-T per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta è un'opzione terapeutica unica, potenzialmente curativa e innovativa. È approvata in tutto il mondo (dalla FDA dal 2017 e da oltre 30 altre autorità sanitarie) per i pazienti affetti da determinati tipi di leucemia e linfoma, tra cui la leucemia linfoblastica acuta pediatrica (pALL) e linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL).
Sebbene l'obiettivo della terapia con cellule CAR-T sia la guarigione a lungo termine del cancro, è importante notare che non tutti i pazienti rispondono allo stesso modo al trattamento della leucemia linfoblastica acuta.
Se stai prendendo in considerazione la terapia con cellule CAR-T come trattamento per tuo figlio con leucemia linfoblastica acuta recidivante o refrattaria, siamo qui per supportarti nella gestione della sua condizione e per aiutare te e tuo figlio in questo percorso terapeutico. Ottieni informazioni sulle sedi dei centri di trattamento approvati, FAQ e altro ancora.
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Dong, Y., Shi, O., Zeng, Q. et al. Tendenze dell'incidenza della leucemia a livello globale, regionale e nazionale tra il 1990 e il 2017. Exp Hematol Oncol 9, 14 (2020). https://doi.org/10.1186/s40164-020-00170-6
Leucemia linfoblastica acuta (ALL), 2017 (5/17, G-CGT-1163553) – estratto dalla risorsa Novartis
Cos'è la leucemia linfocitica acuta (ALL)? (nd). Estratto l'11 marzo 2022 dal sito Web Cancer.org: https://www.cancer.org/cancer/acute-
linfocitica-leucemia/about/what-is-all.html
Marrone, P., et al. (2020). Leucemia linfoblastica acuta pediatrica, versione 2.2020, NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology. Giornale del National Comprehensive Cancer Network: JNCCN, 18(1), 81–112. doi:10.6004/jnccn.2020.0001
Leucemia linfoblastica acuta (ALL). (nd-b). Estratto l'11 marzo 2022 dal sito Web Kidshealth.org: https://kidshealth.org/en/parents/all.html
Leucemia – linfocitica acuta – ALL – opzioni di trattamento. (2012, 25 giugno). Estratto l'11 marzo 2022 dal sito Web Cancer.Net: https://www.cancer.net/cancer-types/leukemia-acute-lymphocytic-all/treatment-options
Chemioterapia per la leucemia linfocitica acuta (ALL). (nd). Estratto l'11 marzo 2022 dal sito Web Cancer.org: https://www.cancer.org/cancer/acutelymphocyticleukemia/treating/chemotherapy.html
Terapia mirata per la leucemia linfocitica acuta (ALL). (nd). Estratto l'11 marzo 2022 dal sito Web Cancer.org: https://www.cancer.org/cancer/acute-lymphocytic-leukemia/treating/targeted-therapy.html
Immunoterapia per la leucemia linfoblastica acuta (ALL). (nd). Estratto l'11 marzo 2022 dal sito Web Cancer.org: https://www.cancer.org/cancer/acute-lymphocytic-leukemia/treating/monoclonal-antibodies.html
Ricerca e mercati. (2021, 4 giugno). Approfondimenti del 2021 sul mercato globale della terapia con cellule CAR-T: panoramica delle sperimentazioni cliniche. Ricerca e mercati. https://www.globenewswire.com/en/news-release/2021/06/04/2241883/28124/en/2021-Insights-on-the-CAR-T-Cell-Therapy-Global-Market-Overview-of-Clinical-Trials.html
Radioterapia per la leucemia infantile. (nd). Cancro.Org. Estratto il 18 marzo 2022 da https://www.cancer.org/cancer/leukemia-inchildren/treating/radiation.html
Cosa sono le cellule staminali? (nd). Estratto l'11 marzo 2022 dal sito Web Cancer.org: https://www.cancer.org/treatment/treatments-and-sideeffects/treatment-types/stem-cell-transplant/why-stem-cell-transplants-are- utilizzato.html
Terapia CAR-T e suoi effetti collaterali. (nd). Cancro.Org. Estratto il 18 marzo 2022 da https://www.cancer.org/treatment/treatments-and-side-effects/treatment-types/immunotherapy/car-t-cella1.html
Brochure paziente Yescarta – estratta dalla risorsa Novartis
Kymriah Patient Numbers – estratto dalla risorsa Novartis
Kymriah® (tisagenlecleucel), la prima terapia CAR-T della Novartis, riceve la seconda approvazione della FDA per il trattamento di pazienti r/r appropriati con linfoma a grandi cellule B. (nd). Recuperato l'11 marzo 2022 dal sito web di Novartis: https://www.novartis.com/news/media-releases/kymriah-tisagenlecleucel-firstclass-car-t-la-terapia-da-novartis-riceve-la-seconda-approvazione-della-fda-trattamento-appropriato-pazienti-rr-linfoma-a-grandi-cellule-b
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