Leucémie aiguë lymphoblastique pédiatrique (pALL) est le type de cancer du sang le plus fréquemment diagnostiqué chez les enfants.1 Chez un enfant avec pALL, la moelle osseuse produit trop de lymphocytes, un type de globules blancs. Lorsque cela se produit, ces cellules remplissent la moelle osseuse et l'empêchent de fabriquer la quantité habituelle de cellules sanguines saines. Ainsi, affectant la capacité du corps à se défendre et exposant l'enfant à un risque accru d'infection.
« Aigu » signifie que ce type de cancer est de nature agressive et s'aggrave généralement rapidement s'il n'est pas traité immédiatement.
Dans le cadre du système immunitaire du corps, les cellules B sont des défenseurs naturels du corps. Lorsque les cellules B deviennent cancéreuses, elles peuvent se développer de manière incontrôlable et provoquer un type de cancer du sang appelé leucémie lymphoblastique aiguë pédiatrique à cellules B (pALL).2
Dans la leucémie aiguë lymphoblastique pédiatrique (pALL), les cellules anormales de la moelle osseuse limitent la production de globules rouges qui transportent l'oxygène, d'autres types de globules blancs et de plaquettes. Par conséquent, pALL les patients peuvent être anémiques, plus susceptibles de contracter des infections et des ecchymoses ou de saigner facilement.3 Alors que de nombreux enfants avec pALL récupérer après leur premier traitement, certains ne le font pas.4
Le saviez-vous? Selon l'Organisation mondiale de la santé (OMS), 55,767 XNUMX cas de cancer5 ont été diagnostiqués chez des enfants d'Asie du Sud-Est âgés de 0 à 14 ans en 2020.
Pour déterminer si une personne est atteinte de leucémie aiguë lymphoblastique pédiatrique (pALL)6, le médecin posera des questions sur les antécédents médicaux de la personne, les antécédents médicaux de la famille, suivi d'un examen physique pour rechercher d'éventuels signes de la maladie, tels que des ganglions lymphatiques enflés.
Tout d'abord, une prise de sang est dessiné pour vérifier le nombre de cellules sanguines, la fonction hépatique et rénale. Si les résultats montrent un nombre élevé de globules blancs anormaux, cela pourrait être un signe de pALL. Votre équipe soignante peut alors vous référer à un hématologue pour vous guider dans les prochaines étapes du traitement.
Pour confirmer un diagnostic de pALL, un échantillon de la moelle osseuse est prélevé pour des tests supplémentaires. Des études d'imagerie, telles que des radiographies, des tomodensitogrammes, des IRM ou des ultrasons, peuvent également être effectuées pour mieux comprendre où les cellules leucémiques se sont propagées.
Le manque de cellules sanguines saines cause la plupart des symptômes de la leucémie aiguë lymphoblastique pédiatrique (pALL). Les symptômes courants de la leucémie aiguë lymphoblastique à surveiller incluent7 :
Dans certains cas, les cellules affectées peuvent se propager de la circulation sanguine au système nerveux central. Ainsi, provoquant des symptômes neurologiques (liés au cerveau et au système nerveux), notamment des maux de tête, des convulsions ou des convulsions, une vision floue et des étourdissements.
Les facteurs de risque font référence à tout ce qui augmente le risque de développer un cancer, mais ils ne déterminent pas le diagnostic de leucémie aiguë lymphoblastique pédiatrique (pALL) les patients peuvent avoir peu ou pas de facteurs de risque connus. Selon les statistiques, le risque de développer pALL est le plus élevé chez les enfants de moins de 5 ans.19
Facteurs sous votre contrôle
Facteurs indépendants de votre volonté
Des études ont montré qu'avec le traitement approprié, les patients atteints de leucémie lymphoblastique aiguë pédiatrique (pALL) ont:
Environ 20 % des patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique pédiatrique à cellules B (pALL) n'aura pas de succès avec les traitements initiaux.11 Cela signifie que leur cancer n'a pas répondu au traitement (leucémie aiguë lymphoblastique réfractaire).
Certains patients qui avaient récupéré ou vu une diminution des symptômes de la leucémie aiguë lymphoblastique rapportent plus tard avoir un nombre inférieur de cellules sanguines normales tout en voyant également un retour des cellules leucémiques dans leur moelle osseuse. Cela signifie que leur cancer est revenu (leucémie aiguë lymphoblastique récidivante).
Dans le passé, les options de traitement pour les patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique pédiatrique à cellules B récidivante ou réfractaire (pALL) comprenaient la chimiothérapie, la radiothérapie ou la greffe de cellules souches. Depuis lors, les progrès scientifiques et la recherche médicale ont ouvert les portes à de nouveaux traitements, tels que CAR-T thérapie cellulaire.
Dans les soins contre le cancer, les options de traitement et les recommandations dépendent de plusieurs facteurs12, y compris le sous-type et la classification de la leucémie aiguë lymphoblastique pédiatrique (pALL), les effets secondaires possibles, l'âge et l'état de santé général. Il est préférable de consulter votre équipe soignante pour savoir quel est le meilleur parcours pour votre enfant.
CAR-T La thérapie cellulaire, ou thérapie par cellules T à récepteur d'antigène chimérique, est un type d'immunothérapie qui améliore la capacité naturelle du corps à traiter le cancer en utilisant des cellules T modifiées.
CAR-T la thérapie cellulaire consiste à modifier les lymphocytes T du corps, un type de globule blanc présent dans le système immunitaire, avec de nouveaux récepteurs. Ce récepteur est appelé récepteur d'antigène chimérique, ou CAR, et aide à cibler et à arrêter la propagation des cellules cancéreuses dans le sang.
Afin de collecter les lymphocytes T, le sang du patient est aspiré par un processus appelé Leukaphereis. Ce processus prend 3 à 6 heures pour extraire les cellules T du corps.
Les lymphocytes T collectés par le patient seront reprogrammés en CAR-T cellules dans une usine de fabrication spécialisée. Le processus prend généralement 3 à 4 semaines, mais les délais et les résultats de fabrication peuvent varier.
Avant la perfusion, le médecin décide si une courte chimiothérapie est nécessaire pour préparer le corps. Une fois que l'équipe de traitement décide que le patient est prêt, le patient recevra CAR-T cellules à travers une seule perfusion qui prend moins de 30 minutes. À ce stade, l'augmentation des cellules CAR-T peut renforcer la compétence immunitaire du patient (ou sa capacité à résister) contre les cellules cancéreuses.
A court terme, un suivi régulier pour gérer les effets secondaires est indispensable. Que la perfusion ait été reçue en milieu hospitalier ou ambulatoire, il sera nécessaire de rester à proximité du centre de traitement pendant au moins 4 semaines.
À long terme, l'équipe de traitement établira un plan de surveillance pour des suivis continus. La Food and Drug Administration (FDA) recommande que tous les patients soient suivis pendant 15 ans après la perfusion. L'équipe de traitement proposera au patient de participer à un registre à long terme mené par le Centre international de recherche sur les greffes de sang et de moelle osseuse (CIBMTR) pour ce suivi. Ces informations sont utilisées pour aider les futurs patients et contribuent à comprendre les effets de CAR-T thérapie cellulaire dans le monde réel en dehors des essais cliniques.
CAR-T la thérapie cellulaire se démarque des autres thérapies anticancéreuses car il s'agit d'une thérapie individualisée faite juste pour le patient.
La perfusion de chaque patient est créée à partir des lymphocytes T de son propre système immunitaire. CAR-T les cellules peuvent rester actives dans le corps et agir comme un «médicament vivant» pour arrêter la croissance de toute nouvelle cellule susceptible de devenir cancéreuse.20 Les données à long terme suggèrent que certains patients se sont rétablis quelques mois après le traitement, ce qui signifie que tous les signes et symptômes de leur leucémie ont disparu.
Contrairement à d'autres traitements, CAR-T la thérapie est conçue pour être un traitement ponctuel avec ou sans hospitalisation (et peut être effectuée en milieu hospitalier ou ambulatoire). Dans la plupart des cas, une courte cure de chimiothérapie est nécessaire pour préparer le corps de votre enfant à la perfusion .
CAR-T la thérapie ne nécessite pas de donneur car elle utilise ses propres cellules pour le traitement. Ainsi, il est utile pour les patients qui peuvent ne pas être éligibles à une greffe de cellules souches en raison d'autres comorbidités, tout en ne supportant pas les risques associés à une greffe. Il est considéré comme une option largement étudiée et sûre.
CAR-T la thérapie cellulaire pourrait être la prochaine étape si les traitements initiaux n'ont pas fonctionné et que le cancer est réapparu. Il est important de rechercher un deuxième opinion pour déterminer si CAR-T la thérapie cellulaire convient à votre enfant.
La santé des lymphocytes T décline avec le temps et est également affectée par des lignes de traitement supplémentaires, comme la chimiothérapie, qui réduit ensuite les taux de réponse globaux de votre enfant à CAR-T thérapie.
En raison de la nature agressive de la maladie, Les lymphocytes T collectés à des stades antérieurs peuvent conduire à de meilleurs résultats et à une plus grande chance de récupération complète.24 Les lymphocytes T peuvent être cryoconservés jusqu'à 2 ans.
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